此次Danaher Beacon項(xiàng)目致力于開發(fā)基于脂質(zhì)納米顆粒遞送的基因編輯創(chuàng)新療法全流程工藝技術(shù)平臺(tái)
.該項(xiàng)目將探索脂質(zhì)納米顆粒作為基因編輯遞送系統(tǒng)在遺傳性疾病治療中的應(yīng)用潛力
?。?025年7月14日，上海）全球科學(xué)與技術(shù)的創(chuàng)新者丹納赫宣布其旗下運(yùn)營公司Cytiva思拓凡與正序生物開展戰(zhàn)略合作，共同開發(fā)基于脂質(zhì)納米顆粒遞送系統(tǒng)的基因治療創(chuàng)新工藝解決方案，以推動(dòng)基因編輯技術(shù)在遺傳性疾病治療領(lǐng)域的突破。這也是丹納赫第一次攜手中國生物技術(shù)企業(yè)開展Danaher Beacon合作。 丹納赫集團(tuán)執(zhí)行副總裁、Cytiva思拓凡首席執(zhí)行官Chris Riley，丹納赫中國首席科學(xué)官方焯、正序生物首席執(zhí)行官牟曉盾、Cytiva思拓凡中國總裁李蕾共同出席見證。
基因遺傳性疾病是由基因突變引起的疾病，包括鐮刀型貧血癥、囊性纖維化、杜氏肌營養(yǎng)不良等數(shù)千種疾病[1]。絕大部分基因遺傳性疾病目前尚無藥可醫(yī)，而對于其中小部分病種，患者往往需要終生服藥。近年來，在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，基因編輯技術(shù)的進(jìn)步為基因遺傳疾病的治療帶來了新的希望。正序生物開發(fā)的單堿基基因編輯技術(shù)具有高精度、低脫靶的特性，能夠在龐大的基因組中精準(zhǔn)、永久地改變單個(gè)堿基對，為基因突變引起的遺傳性疾病的治愈提供了新的可能[2]。然而，要實(shí)現(xiàn)堿基編輯技術(shù)在基因治療中的臨床應(yīng)用，還需突破組織遞送、規(guī)?；a(chǎn)及質(zhì)量控制等關(guān)鍵瓶頸。
正序生物首席執(zhí)行官牟曉盾現(xiàn)場分享
正序生物首席執(zhí)行官牟曉盾表示：“截至目前，我們原創(chuàng)的堿基編輯技術(shù)已治愈近20例β-地中海貧血癥和鐮刀型細(xì)胞貧血患者。依托丹納赫集團(tuán)的全球平臺(tái)資源與Cytiva豐富的LNP與AAV載體庫，我們將加速構(gòu)建體內(nèi)遞送平臺(tái)。Cytiva符合國際標(biāo)準(zhǔn)的GMP生產(chǎn)平臺(tái)更將與我們創(chuàng)新基因編輯平臺(tái)優(yōu)勢互補(bǔ)，顯著縮短開發(fā)和上市周期。面向未來，雙方將聚焦高甘油三酯血癥、高膽固醇血癥等慢性代謝疾病，有望通過一次性基因治療實(shí)現(xiàn)長期指標(biāo)控制，為中國和全球患者提供更具顛覆性的治療選擇。“
丹納赫中國首席科學(xué)官方焯現(xiàn)場分享
丹納赫中國首席科學(xué)官方焯表示：“在此次合作中，丹納赫將從技術(shù)和質(zhì)量控制兩方面為正序生物提供賦能：一是利用Cytiva基因編輯療法工藝開發(fā)平臺(tái)，涵蓋寡核苷酸合成、mRNA體外生產(chǎn)、脂質(zhì)納米顆粒（LNP）封裝等工藝技術(shù)，切實(shí)推動(dòng)基因療法從技術(shù)研發(fā)到規(guī)?；a(chǎn)和臨床應(yīng)用。這對正序生物的下一代體內(nèi)編輯的治療方法至關(guān)重要。二是引入丹納赫的質(zhì)譜、色譜和流式技術(shù)，在合成及遞送過程中的每一步進(jìn)行質(zhì)量控制，確保流程完整、質(zhì)量可靠。此次合作是Danaher Beacon項(xiàng)目在中國與本土先進(jìn)生物技術(shù)企業(yè)的首次合作。未來，我們希望在更廣泛的科研和創(chuàng)新轉(zhuǎn)化領(lǐng)域與本土頂尖學(xué)者、頭部學(xué)術(shù)和醫(yī)療機(jī)構(gòu)、創(chuàng)新技術(shù)企業(yè)合作，借助丹納赫自身的成熟技術(shù)及工藝，加速推進(jìn)臨床應(yīng)用，造福更多中國和全球患者?！?
正序生物將與Cytiva合作，結(jié)合Cytiva的先進(jìn)生物制造平臺(tái)，以及貝克曼庫爾特生命科學(xué)、艾杰爾飛諾美檢測技術(shù)平臺(tái)，共同開發(fā)全流程生產(chǎn)工藝技術(shù)平臺(tái)，加速基因編輯技術(shù)在臨床上的轉(zhuǎn)化應(yīng)用，為基因編輯療法的產(chǎn)業(yè)化提供創(chuàng)新解決方案。這是丹納赫集團(tuán)落地中國的又一Danaher Beacon項(xiàng)目。
Cytiva中國科創(chuàng)中心（Fast Trak）將為此次基因編輯療法創(chuàng)新提供工藝開發(fā)和規(guī)?；a(chǎn)等核心技術(shù)支持。位于上海張江的Cytiva中國科創(chuàng)中心擁有全亞洲最大的模塊化生物工藝工作站，可提供核酸藥物制備、脂質(zhì)納米顆粒配方篩選、微流控包封工藝優(yōu)化到cGMP級放大的全流程開發(fā)服務(wù)，目前已累計(jì)完成數(shù)十項(xiàng)基因治療工藝開發(fā)項(xiàng)目。憑借其在mRNA與脂質(zhì)納米顆粒領(lǐng)域的成熟開發(fā)和應(yīng)用經(jīng)驗(yàn)，成為本次Danaher Beacon項(xiàng)目的重要工藝開發(fā)基地。
Cytiva中國總裁李蕾現(xiàn)場致辭
Cytiva中國總裁李蕾表示，“Cytiva在中國致力于幫助本土生物技術(shù)公司加速從技術(shù)研發(fā)到規(guī)?；a(chǎn)和臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn)化進(jìn)程，同時(shí)支持他們讓更多具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新療法盡早造?；颊?。我們希望通過本次與正序的合作為未來提供可復(fù)制的成功范式，從而支持中國基因治療產(chǎn)業(yè)生態(tài)的建設(shè)，提升國內(nèi)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)整體創(chuàng)新能力和國際競爭力?！?
Danaher Beacon項(xiàng)目是丹納赫聯(lián)合頂級學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)、科研院在全球范圍內(nèi)發(fā)起的一項(xiàng)前沿科學(xué)研究計(jì)劃，旨在開展前沿性的科學(xué)研究，開發(fā)改善人類健康的創(chuàng)新技術(shù)和應(yīng)用。該項(xiàng)目專注的領(lǐng)域包括基因組藥物、精準(zhǔn)診斷、下一代生物制品制造、人類系統(tǒng)和數(shù)據(jù)科學(xué)等。
關(guān)于丹納赫
丹納赫是生命科學(xué)與醫(yī)學(xué)診斷領(lǐng)域的創(chuàng)新者，致力于加速科技進(jìn)步，改善人類健康。我們與客戶密切協(xié)作，解決全球患者面臨的諸多重大健康挑戰(zhàn)。丹納赫的先進(jìn)科學(xué)與技術(shù)，以及久經(jīng)驗(yàn)證的創(chuàng)新力，不僅能夠幫助實(shí)現(xiàn)更快速、更準(zhǔn)確的醫(yī)學(xué)診斷，更能有效地縮短時(shí)間降低成本，從而可持續(xù)地發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和交付改變生命的療法。秉承科學(xué)卓越、追求創(chuàng)新和持續(xù)改善的理念，丹納赫全球約63,000名員工幫助提高當(dāng)今數(shù)十億人的生活質(zhì)量，同時(shí)為建設(shè)一個(gè)更健康、更可持續(xù)的未來奠定基礎(chǔ)。
參考文獻(xiàn)：
[1] el-Hazmi MA. Spectrum of genetic disorders and the impact on health care delivery: an introduction. East Mediterr Health J. 1999;5(6):1104-1113.
[2] Wang L, Xue W, Zhang H, et al. Eliminating base-editor-induced genome-wide and transcriptome-wide off-target mutations. Nat Cell Biol. 2021;23(5):552-563.
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